ONPRATTO

O ONPRATTO (patisiran sódico) é um medicamento utilizado no tratamento da amiloidose hereditária mediada por transtirretina (hATTR), uma doença rara e progressiva caracterizada pelo acúmulo de proteínas malformadas (amilóides) nos tecidos do corpo, o que pode levar a danos em órgãos como coração, fígado, rins e sistema nervoso periférico.

Indicação:

O ONPRATTO é indicado para o tratamento de amiloidose hATTR em adultos com manifestações polineuropáticas, ou seja, quando há comprometimento dos nervos periféricos, o que pode causar sintomas como dor, fraqueza e problemas no sistema nervoso.

Mecanismo de ação:

O patisiran age silenciando a expressão do gene da transtirretina (TTR), proteína que, quando mal formada, se acumula e forma depósitos amiloides nos órgãos e nervos. Ele é um antissonante de RNA (RNAi), que reduz a produção da TTR no fígado, diminuindo a formação de depósitos amiloides e, assim, ajudando a aliviar os sintomas da doença.

Ao inibir a síntese da TTR, ONPRATTO ajuda a reduzir o acúmulo dessa proteína, o que pode melhorar o funcionamento dos órgãos afetados e prevenir a progressão de danos, proporcionando alívio para os pacientes que sofrem com os sintomas da hATTR.