EVRYSDI
PATOLOGIAS
AME, Atrofia Muscular Espinhal
PRINCÍPIO ATIVO
Risdiplam
ESPECIALIDADES
Neurologia
EVRYSDI é um medicamento usado no tratamento da atrofia muscular espinhal (AME), uma condição genética rara que afeta a força muscular e a função motora. Ele contém risdiplam, um modulador de splicing do gene SMN2, desenvolvido para aumentar os níveis da proteína de sobrevivência do neurônio motor (SMN), essencial para a saúde das células nervosas.
Indicações
EVRYSDI é indicado para pacientes com atrofia muscular espinhal (AME) de tipos 1, 2 e 3. Pode ser usado em adultos e crianças a partir de 2 meses de idade.
Como funciona:
EVRYSDI age no nível genético, corrigindo o processamento do gene SMN2 para que ele produza mais proteínas SMN funcionais. Essas proteínas são cruciais para a sobrevivência dos neurônios motores, responsáveis por transmitir os sinais entre o cérebro e os músculos. Aumentar os níveis de SMN ajuda a preservar a função muscular e a desacelerar a progressão da doença.
EVRYSDI é uma inovação no tratamento da AME, oferecendo uma alternativa não invasiva e eficaz que pode melhorar a qualidade de vida de pacientes e cuidadores.
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