MIGALASTAT

GALAFOLD (migalastate) é um medicamento utilizado no tratamento da doença de Fabry, uma condição genética rara que afeta o metabolismo de lipídios, resultando no acúmulo de substâncias chamadas globotriaosilceramida (GL-3) nas células. O acúmulo desses lipídios pode afetar vários órgãos, incluindo os rins, coração e sistema nervoso.

Indicação:

GALAFOLD é indicado para pacientes com a doença de Fabry que possuem uma mutação genética específica, que leva à deficiência da enzima alfa-galactosidase A. O medicamento é usado para reduzir os sintomas da doença e prevenir o progresso de danos aos órgãos, especialmente se a doença for diagnosticada em sua fase inicial.

Como o GALAFOLD age:

GALAFOLD  é um chaperone farmacológico. Ele age se ligando à enzima alfa-galactosidase A e ajudando a estabilizá-la, permitindo que ela seja transportada adequadamente para o local onde exerce sua função, dentro das células. Isso ajuda a aumentar a atividade da enzima e reduzir o acúmulo de globotriaosilceramida.

Esse medicamento não substitui a enzima, mas melhora a função da versão natural dela, possibilitando a quebra e eliminação das substâncias que se acumulam nas células e, assim, prevenindo complicações graves associadas à doença de Fabry.