SAPROPTERIN DIHYDROCHLORIDE

KUVAN (sapropterina di-hidrocloridrato) é um medicamento utilizado para tratar hiperfenilalaninemia (HPA) em pacientes com fenilcetonúria (PKU) ou deficiência de tetraidrobiopterina (BH4), que são condições metabólicas raras.

Indicação:

• Fenilcetonúria (PKU): Pacientes que apresentam mutações genéticas que levam à incapacidade de metabolizar adequadamente a fenilalanina (Phe), um aminoácido presente nas proteínas alimentares.
• Deficiência de BH4: Uma condição em que há falta da tetraidrobiopterina, uma coenzima essencial para a conversão da fenilalanina e para a produção de neurotransmissores como dopamina e serotonina.

Como o KUVAN age?

O princípio ativo, sapropterina, é uma forma sintética da tetraidrobiopterina (BH4), que age como uma coenzima que:

• Ativa a fenilalanina hidroxilase (PAH): Uma enzima responsável por converter a fenilalanina em tirosina.
  • Na PKU, essa enzima é deficiente ou disfuncional.
  • O KUVAN melhora a atividade enzimática em pacientes que ainda têm função residual da PAH.
• Reduz os níveis de fenilalanina no sangue: A diminuição protege o sistema nervoso central contra os efeitos tóxicos desse aminoácido, prevenindo danos neurológicos e cognitivos.

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