VESTRONIDADE ALFA-VJBK

VESTRONIDADE ALFA-VJBK

PATOLOGIAS

Síndrome de Sly (MPS VII)

PRINCÍPIO ATIVO

Vestronidase Alfa-Vjbk

ESPECIALIDADES

Geneticista

Medicamento para o tratamento de Síndrome de Sly (MPS VII) e na(s) especialidade(s) médica(s) Geneticista. Seu(s) princípio(s) ativo(s): Vestronidase Alfa-Vjbk, substância(s) que faz(em) efeito no organismo humano.

MEPSEVII (nome genérico: vatiarginase) é uma terapia enzimática para o tratamento de uma condição rara chamada mucopolissacaridose tipo VII (MPS VII), também conhecida como síndrome de Sly. Essa doença é causada por uma deficiência da enzima β-glucuronidase, o que resulta no acúmulo de glicosaminoglicanos (GAGs) nos tecidos do corpo, levando a danos em múltiplos órgãos e sistemas.

 

Indicação:

 

O MEPSEVII é indicado para o tratamento de mucopolissacaridose tipo VII, visando melhorar a função dos órgãos afetados e reduzir a progressão dos sintomas da doença.

 

Como age:

MEPSEVII age como uma substituição enzimática, ou seja, fornece a enzima β-glucuronidase de forma sintética, ajudando a quebrar os GAGs acumulados nas células. Ao corrigir a deficiência dessa enzima, o tratamento reduz o acúmulo de GAGs nos tecidos e órgãos, o que pode aliviar os sintomas e melhorar a função de órgãos como fígado, baço, coração e sistema respiratório.

 

Este tratamento pode ser administrado por infusão intravenosa, e os pacientes devem ser monitorados para observar possíveis efeitos colaterais e avaliar a eficácia do tratamento ao longo do tempo.

 

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