MIGLUSTAT GEN ORPH

MIGLUSTAT GEN ORPH é um medicamento indicado principalmente para o tratamento de doenças raras, como doença de Gaucher tipo 1 e doença de Niemann-Pick tipo C.

• Doença de Gaucher tipo 1: Trata-se de uma condição genética em que uma substância chamada glucocerebrosídeo se acumula nas células devido à deficiência de uma enzima chamada glicocerebrosidase. O Miglustat atua inibindo uma enzima chamada glucosilceramida sintase, responsável pela síntese dessa substância, ajudando a reduzir o acúmulo e os sintomas associados.
• Doença de Niemann-Pick tipo C: Essa é uma doença rara caracterizada pelo acúmulo de colesterol e outros lipídios nas células, afetando principalmente o fígado, o baço e o cérebro. O Miglustat também age inibindo a síntese de lipídios, diminuindo o acúmulo dessas substâncias nas células afetadas.

Modo de ação:

MIGLUSTAT GEN ORPH  é um inibidor da síntese de glicoesfingolipídios, o que significa que ele interfere no processo de formação de substâncias lipídicas que se acumulam nas células em doenças como as citadas. Ao reduzir a produção dessas substâncias, o medicamento ajuda a controlar os sintomas e prevenir o agravamento da condição.

Ele é administrado oralmente e tem sido utilizado como alternativa quando outras terapias, como a terapia de reposição enzimática, não são viáveis ou adequadas para o paciente.

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