LUMACAFTOR | IVACAFTOR é uma combinação de medicamentos usada no tratamento da fibrose cística, uma doença genética que afeta os pulmões, pâncreas e outros órgãos. A combinação é indicada principalmente para pacientes com fibrose cística que possuem duas cópias da mutação F508del no gene CFTR (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator), que é a mutação mais comum associada à doença.
Como o LUMACAFTOR | IVACAFTOR age?
- Ivacaftor: Atua como um potenciador da função da proteína CFTR. Ele ajuda a abrir os canais de cloro da membrana celular de forma mais eficiente, permitindo que os íons (como o cloro) se movam através das células de maneira adequada. Isso melhora a hidratação das secreções pulmonares e facilita a remoção do muco, que é um dos principais problemas em pacientes com fibrose cística.
- Lumacaftor: Funciona como um corretor. Ele ajuda a proteína CFTR com a mutação F508del a ser transportada de forma mais eficiente até a superfície celular. Em pessoas com essa mutação, a proteína CFTR não consegue se dobrar corretamente, o que impede que ela chegue à superfície celular. Lumacaftor facilita esse processo, aumentando a quantidade de proteína funcional disponível para o transporte de íons.
Essa combinação melhora a função pulmonar, reduz a exacerbação da doença e melhora a qualidade de vida dos pacientes, diminuindo a produção de muco espesso e viscoso nos pulmões, o que pode levar a infecções respiratórias e outros problemas respiratórios.
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