QALSODY

Qalsody é utilizado no tratamento da Esclerose Lateral Amiotrófica (ELA) associada a mutação dos genes SOD1. A ELA é uma doença neurodegenerativa progressiva que afeta os neurônios motores, células responsáveis por controlar os movimentos voluntários do corpo, Com a progressão da doença, esses neurônios se degeneram e morrem, levando à fraqueza muscular, perda da mobilidade, dificuldade para falar, engolir e respirar.

O tofersen, princípio ativo do Qalsody, é um medicamento desenvolvido por biotecnologia que atua diretamente no mecanismo genético da doença, reduzindo a produção da rpoteína SOD1 anormal que contribui para a degeneração dos neurônios motores.

Indicações

Indicado para o tratamento de adultos com esclerose lateral amiotrófica (ELA) associada a mutação do gene SOD1.

Esse tipo específico de ELA é raro e corresponde a uma pequena parcela dos casos da doença. O tratamento é direcionado apenas para pacientes que apresentam a mutação genética confirmada.

Como o Qalsody age

Qalsody contém tofersen, um medicamento classificado como oligonucleotídeo antissentido. Esse tipo de terapia atua diretamente no material genético das células.

O medicamento foi desenvolvido para se ligar ao RNA mensageiro (RNAm) responsável pela produção da proteína SOD1. Quando ocorre uma mutação nesse gene, a proteína resultante pode se acumular de forma anormal e causar danos aos neurônios motores, contribuindo para a progressão da ELA.

Ao se ligar ao RNAm da SOD1, o tofersen promove sua degradação, reduzindo a produção dessa prteína tóxica no sistema nervoso. Com menos proteína anormal circulando, acredita-se que o medicamento possa diminuir o dano às células nervosas e contribuir para retardar a progressão da doença.

Diferente de muitos tratamentos tradicionais, o Qalsody atua de forma direcionada à causa genética da doença em pacientes com mutação SOD1, representando uma abordagem inovadora na terapêutica da ELA.

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