TIBSOVO

1. Leucemia mieloide aguda (LMA):
   • É indicado para pacientes adultos com LMA com mutação no gene IDH1, tanto na doença recém-diagnosticada quanto em recidiva ou refratária.
   • Na doença recém-diagnosticada, pode ser usado em pacientes que não são candidatos à quimioterapia intensiva.

1. Colangiocarcinoma (câncer do ducto biliar):
   • É indicado para pacientes com colangiocarcinoma localmente avançado ou metastático com mutação no gene IDH1, que já receberam tratamento sistêmico prévio.

1. Outros estudos: Está sendo avaliado em diferentes tipos de tumores sólidos e hematológicos com mutações IDH1.

Como o TIBSOVO age?

O TIBSOVO é um inibidor seletivo da isocitrato desidrogenase 1 (IDH1) mutante.

1. A função da IDH1 mutada:
   • A mutação no gene IDH1 leva à produção de um metabólito anômalo chamado 2-hidroxiglutarato (2-HG).
   • O 2-HG acumula-se nas células e interfere na diferenciação celular normal, favorecendo o desenvolvimento e a progressão do câncer.

1. Mecanismo de ação do TIBSOVO:
   • O TIBSOVO bloqueia especificamente a atividade da IDH1 mutante, reduzindo os níveis de 2-HG.
   • Isso promove a diferenciação das células leucêmicas e pode desacelerar ou reverter o crescimento tumoral.

1. Efeitos esperados:
   • Em pacientes com LMA, o TIBSOVO pode ajudar na diferenciação das células imaturas do sangue, melhorando as contagens celulares normais.
   • No colangiocarcinoma e outros tumores sólidos, reduz a progressão da doença associada à mutação IDH1.