VOXZOGO (Vosoritide) medicamento indicado para o tratamento da acondroplasia, que é uma forma de nanismo genético. Ele é utilizado em crianças a partir de 2 anos de idade cujas placas de crescimento ósseo ainda não se fecharam. Esse é um tratamento aprovado em diversos países, incluindo pela FDA e pela EMA, e também está aprovado pela Anvisa no Brasil.
Como o VOXZOGO age:
Voxzogo é um agonista do peptídeo natriurético tipo C (CNP). Em crianças com acondroplasia, há uma mutação no gene FGFR3, que regula o crescimento ósseo. Essa mutação causa uma sinalização excessiva que inibe o crescimento normal dos ossos.
O medicamento atua da seguinte forma:
- Bloqueio da sinalização excessiva do FGFR3: Vosoritida reduz os efeitos dessa mutação genética, equilibrando a sinalização.
- Promoção do crescimento ósseo: O peptídeo ativa vias naturais no organismo que promovem o crescimento ósseo saudável, melhorando a formação e o alongamento dos ossos longos.
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