ZAVESCA

ZAVESCA (miglustato) medicamento utilizado no tratamento de doenças raras, especificamente para a doença de Gaucher tipo 1 e doença de Fabry.

Indicação:

• Doença de Gaucher tipo 1: Zavesca é indicado para pacientes adultos e pediátricos com essa condição, que é uma doença genética causada pela deficiência da enzima glucocerebrosidase, levando ao acúmulo de glicocerebrósidos nas células e afetando diversos órgãos.

• Doença de Fabry: Para o tratamento de pacientes com doença de Fabry, que é uma condição hereditária rara causada pela deficiência da enzima alfa-galactosidase A, levando ao acúmulo de globotriaosilceramida em várias células.

Como o ZAVESCA age: 

ZAVESCA age como um inibidor da glicossilceramida sintase, que é uma enzima chave no processo de formação de glicolípidos. Isso ajuda a reduzir o acúmulo de substâncias lipídicas (como glicocerebrósidos ou globotriaosilceramida) nos órgãos, aliviando sintomas e prevenindo o agravamento das condições associadas a essas doenças.