ALFACERLIPONASE

BRINEURA é o nome comercial do medicamento cerliponase alfa, indicado para o tratamento de uma forma rara e grave de doença neurodegenerativa chamada distrofia neuroaxonal de tipo clássico (NCL, na sigla em inglês), também conhecida como Doença de Batten tipo 2. Essa condição é uma doença genética rara que afeta o sistema nervoso, causando o acúmulo de substâncias tóxicas nas células nervosas e levando à perda de funções motoras, visão e, eventualmente, à morte.

Como Brineura age:

BRINEURA é uma enzima substitutiva. A doença de Batten tipo 2 é causada por uma deficiência na enzima tripeptidil peptidase 1 (TPP1), que é responsável por quebrar certos resíduos de proteínas dentro das células. A falta dessa enzima causa o acúmulo de substâncias tóxicas, que danificam as células nervosas.

BRINEURA é administrado diretamente no fluido cerebroespinhal (a substância que envolve o cérebro e a medula espinhal), onde a enzima cerliponase alfa substitui a função da TPP1 ausente, ajudando a degradar essas substâncias tóxicas e diminuindo o acúmulo nas células nervosas. Esse tratamento visa melhorar a função neurológica e retardar a progressão da doença.

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