LUXTURNA

LUXTURNA (voretigene neparvovec) é uma terapia genética indicada para o tratamento de amaurose congênita de Leber (ACL) e outras formas de retinose pigmentar causadas por mutações no gene RPE65. Essa doença genética leva à perda progressiva da visão devido ao defeito na retina, que prejudica a conversão da luz em sinais elétricos que são enviados ao cérebro.

Como o LUXTURNA age:

Luxturna é um tratamento inovador que usa vetores virais para entregar uma cópia funcional do gene RPE65 diretamente nas células da retina. O gene RPE65 é essencial para a produção de uma proteína que ajuda na conversão de luz em sinais visuais. Pacientes com mutações nesse gene não conseguem produzir essa proteína, resultando na perda de visão. A terapia gene de Luxturna visa corrigir esse defeito genético e restaurar parcialmente a função visual, melhorando a percepção de luz e, em alguns casos, a capacidade de enxergar de forma mais clara.

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