PATISIRAN

ONPATTRO (patisiran) é um medicamento indicado para o tratamento de amiloidose hereditária mediada por transtirretina (hATTR), uma condição rara em que proteínas anormais se acumulam nos órgãos, como o coração e os nervos periféricos, podendo causar danos graves.

Como o ONPATTRO age?

ONPATTRO é um agente terapêutico de interferência de RNA (RNAi). Ele funciona reduzindo a produção de transtirretina (TTR), uma proteína produzida no fígado. Em pessoas com hATTR, a proteína TTR se torna instável e forma depósitos amiloides, que danificam órgãos e tecidos.

O medicamento age especificamente inibindo a produção da TTR ao silenciar a expressão do gene responsável pela produção dessa proteína. Isso é feito por meio da tecnologia de RNAi, que interfere diretamente no RNA mensageiro da TTR, impedindo que o corpo produza a proteína mutante ou instável.

Isso reduz os depósitos de amiloide e pode melhorar a função dos órgãos afetados, proporcionando benefícios na progressão da doença e nos sintomas.