ORFADIN (nitisinona) é um medicamento indicado para o tratamento de uma condição metabólica rara chamada tirosinemia hereditária tipo 1 (HT-1). Essa doença ocorre devido à deficiência de uma enzima no metabolismo do aminoácido tirosina, levando ao acúmulo de substâncias tóxicas que podem causar danos graves ao fígado, rins e outros órgãos.
Indicação:
- Tratamento da tirosinemia hereditária tipo 1 (HT-1):
- É administrado em conjunto com uma dieta restrita em tirosina e fenilalanina.
- Indicado para pacientes de todas as idades, desde o diagnóstico inicial.
Como o ORFADIN age:
Orfadin contém o princípio ativo nitisinona, que atua inibindo a enzima 4-hidroxifenilpiruvato dioxigenase (HPPD). Esta enzima está envolvida no metabolismo da tirosina.
- Ao inibir a HPPD, a nitisinona impede a formação de metabólitos tóxicos, como o ácido succinilacetona, que causam os danos associados à HT-1.
- Isso reduz os efeitos tóxicos da doença, prevenindo complicações graves, como falência hepática, câncer de fígado e danos renais.
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