ZOLGENSMA

ZOLGENSMA medicamento gene-terapêutico indicado para o tratamento de atrofia muscular espinhal (AME), uma doença rara e progressiva que afeta os músculos e a capacidade de movimento. A AME é causada pela falta ou deficiência da proteína SMN1, essencial para a sobrevivência dos neurônios motores, que controlam os músculos.

Como o ZOLGENSMA age:

Zolgensma é uma terapia baseada em vetores virais que transportam uma cópia funcional do gene SMN1 para as células do paciente. O tratamento visa substituir o gene defeituoso por uma versão funcional, ajudando a produzir a proteína SMN1 em níveis suficientes para o funcionamento adequado dos neurônios motores.

O medicamento é administrado por meio de uma única infusão intravenosa. Ele tem um impacto principalmente nas crianças com menos de 2 anos de idade, já que, nesse estágio, a doença é mais tratável. O objetivo do tratamento é retardar ou até mesmo interromper a progressão da doença, melhorando a função motora e a qualidade de vida dos pacientes.