ZOLGENSMA

ZOLGENSMA

PATOLOGIAS

Atrofia Muscular Espinhal

PRINCÍPIO ATIVO

Onasemnogene Abeparvovec-xioi

ESPECIALIDADES

Ortopedia, Ortopedia Reumato, Pediatria, Reumatologia

Medicamento para o tratamento de Atrofia Muscular Espinhal e na(s) especialidade(s) médica(s) Ortopedia, Ortopedia Reumato, Pediatria, Reumatologia. Seu(s) princípio(s) ativo(s): Onasemnogene Abeparvovec-xioi, substância(s) que faz(em) efeito no organismo humano.
ZOLGENSMA  medicamento biológico indicado para o tratamento da atrofia muscular espinhal (AME), uma doença genética rara que afeta as células nervosas responsáveis pela movimentação muscular. A AME é causada pela falta ou deficiência da proteína SMN (survival motor neuron), essencial para a sobrevivência dos neurônios motores. O medicamento é utilizado para pacientes com AME do tipo 1, tipo 2 ou tipo 3, especialmente em crianças com menos de 2 anos de idade, mas também pode ser indicado para adultos com determinadas condições.
ZOLGENSMA   é um vetor viral baseado no adenovírus modificado que carrega uma cópia funcional do gene SMN1. Esse gene é introduzido nas células do paciente, permitindo a produção da proteína SMN. A terapia visa compensar a deficiência da proteína SMN, restaurando a função motora e ajudando a prevenir a progressão da doença. Ao entregar o gene SMN1, o tratamento ajuda a preservar a função das células nervosas motoras, contribuindo para a melhoria ou estabilização dos sintomas neuromusculares.

 

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