LUXTURNA (voretigene neparvovec): Aprovado pelo FDA o tratamento para Perda de Visão Congênita

A FDA, agência americana que regula medicamentos, aprovou a primeira terapia genética capaz de reverter um tipo de cegueira. A terapia celular chamada comercialmente de LUXTURNA (voretigene neparvovec), da empresa americana Spark Therapeutics, será indicada para um tipo de doença hereditária da retina que provoca uma progressiva perda da visão a partir da infância ou adolescência, e acaba levando à cegueira total. Acredita-se que nos Estados Unidos, cerca de 1.000 a 2.000 pessoas apresentem a mutação.A nova terapia, que é a primeira aprovada no país para uma doença genética da retina, age corrigindo diretamente nas células da retina uma mutação...