Aprovada no Brasil nova indicação para Vyndaqel

A prevalência da cardiomiopatia amiloidótica por transtirretina, no Brasil e em âmbito mundial, é desconhecida. Estima-se que menos de 1% dos pacientes já tenham sido diagnosticados. Sem tratamento, a expectativa de vida é de apenas 2 a 3 anos e meio após o diagnóstico. O medicamento, agora aprovado para comercialização no Brasil, muda este cenário. “Até então, as opções eram gerenciar os sintomas e, em casos raros, o transplante de órgãos. Com esse medicamento, os pacientes podem viver mais e com mais qualidade de vida”, ressalta a diretora médica da Pfizer Brasil, Márjori Dulcine.

Em 2016, Vyndaqel foi aprovado no Brasil para o tratamento da polineuropatia amiloidótica familiar (PAF), uma enfermidade genética rara e irreversível, mais comum em descendentes de portugueses. O medicamento foi o primeiro tratamento medicamentoso específico para a PAF, também chamada de paramiloidose ou ATTR-PN. Antes de seu lançamento, a única alternativa para tratar a enfermidade era o transplante de fígado.
Vyndaqel (tafamidis meglumina) é indicado para o tratamento de amiloidose (doença caracterizada pelo depósito de substância amiloide nos tecidos) associada à transtirretina (TTR: uma proteína sintetizada no fígado) em pacientes adultos com polineuropatia sintomática, em estágio inicial ou intermediário, para atrasar o comprometimento neurológico periférico.
Como Vyndaqel funciona?
Em pacientes com amiloidose, a TTR divide-se e pode formar fibras chamadas amiloide. O amiloide pode acumular-se à volta dos nervos e em outros locais no seu organismo, impedindo o seu funcionamento normal. Eventualmente, o amiloide causa os sintomas desta doença.
Vyndaqel pode evitar a divisão da TTR e formação de depósitos de amiloide. Este medicamento é utilizado para atrasar a progressão dos danos da doença em adultos com polineuropatia sintomática.

Fonte: https://www.pfizer.com.br/
http://portal.anvisa.gov.br/