Miastenia gravis: conheça o medicamento KLYGEFA

O KLYGEFA, cujo princípio ativo é o gefurulimab, é um medicamento desenvolvido para o tratamento da miastenia gravis generalizada, uma doença autoimune rara que interfere na comunicação entre os nervos e os músculos. O medicamento atua sobre uma parte específica do sistema imunológico e pode ajudar a reduzir a gravidade dos sintomas e melhorar a capacidade de realizar atividades cotidianas.

O KLYGEFA é indicado como tratamento complementar à terapia padrão para adultos com miastenia gravis generalizada que apresentam anticorpos contra o receptor de acetilcolina (AChR). A indicação foi recomendada pela Agência Europeia de Medicamentos (EMA) em setembro de 2026, e o medicamento também recebeu aprovação no Japão. A recomendação europeia ainda depende da decisão final de autorização da Comissão Europeia.

O que é a miastenia gravis generalizada?

A miastenia gravis é uma doença autoimune em que o sistema imunológico ataca estruturas envolvidas na transmissão dos sinais entre os nervos e os músculos. Como consequência, os músculos podem apresentar fraqueza e cansaço excessivo, especialmente durante atividades repetidas.

Na forma generalizada, os sintomas podem afetar diferentes regiões do corpo, incluindo olhos, rosto, pescoço, braços e pernas. Entre as manifestações mais comuns estão pálpebras caídas, visão dupla, dificuldade para falar, mastigar ou engolir e fraqueza muscular que piora com o esforço.

Em casos graves, a doença pode comprometer os músculos responsáveis pela respiração, exigindo atendimento médico imediato. Embora possa ocorrer em diferentes idades, a doença apresenta padrões de início distintos entre mulheres e homens.

A miastenia gravis é uma condição crônica. Os tratamentos buscam controlar os sintomas, melhorar a funcionalidade e reduzir o impacto da doença na qualidade de vida.

Como o KLYGEFA funciona?

O princípio ativo gefurulimab é um inibidor da proteína C5 do sistema complemento, uma parte do sistema imunológico envolvida na resposta inflamatória.

Em pacientes com miastenia gravis associada a anticorpos contra o receptor de acetilcolina, a ativação excessiva do sistema complemento contribui para danos na região em que os nervos se comunicam com os músculos.

O KLYGEFA bloqueia a proteína C5, impedindo sua ativação em componentes que participam desse processo de lesão. Com isso, pode reduzir os danos à junção neuromuscular e ajudar a melhorar a força muscular e a realização das atividades diárias.

O medicamento também se liga à albumina presente no sangue, característica que prolonga sua permanência no organismo e permite a administração semanal.

Como o medicamento é administrado?

O KLYGEFA está disponível como solução injetável de 300 mg, em caneta aplicadora ou seringa preenchida, para administração por via subcutânea, ou seja, sob a pele.

O tratamento utiliza doses ajustadas de acordo com o peso corporal, incluindo uma dose inicial e aplicações de manutenção semanais. A dose específica deve ser definida conforme as informações oficiais de prescrição e a avaliação médica.

A aplicação pode ser feita pelo próprio paciente após treinamento e orientação profissional, quando isso for apropriado. O tratamento deve permanecer sob acompanhamento de um profissional de saúde com experiência em doenças neuromusculares.

Quais são os possíveis efeitos colaterais?

Entre os efeitos adversos mais frequentemente relatados estão reações no local da aplicação, dor nas costas, dores nas articulações, espasmos musculares, dores musculares, náuseas e vômitos. A ocorrência e a intensidade desses efeitos variam entre os pacientes.

Como o KLYGEFA interfere no sistema complemento, o acompanhamento médico também deve considerar os riscos relacionados à defesa do organismo contra determinadas infecções. Antes de iniciar tratamentos dessa classe, é importante avaliar a vacinação indicada e seguir as orientações específicas da bula.

O paciente deve informar ao médico qualquer sintoma novo ou agravamento dos sintomas durante o tratamento.

Quais resultados foram observados nos estudos clínicos?

A eficácia do gefurulimab foi avaliada no estudo clínico de fase III PREVAIL, que incluiu 260 adultos com miastenia gravis generalizada e anticorpos positivos contra o receptor de acetilcolina.

Após 26 semanas, o estudo demonstrou melhora estatisticamente significativa na escala MG-ADL, utilizada para avaliar o impacto da doença nas atividades diárias. A diferença média entre o grupo tratado com gefurulimab e o grupo que recebeu placebo foi de 1,6 ponto a favor do medicamento.

Os pesquisadores também observaram melhorias em medidas de gravidade da doença, função muscular e qualidade de vida. Alguns benefícios foram observados já na primeira semana de tratamento e se mantiveram durante o período controlado do estudo.

Esses resultados indicam que o KLYGEFA pode ajudar no controle da miastenia gravis generalizada, mas não representam uma cura. A resposta ao tratamento varia de acordo com as características e a condição clínica de cada paciente.

Quem fabrica o KLYGEFA?

O KLYGEFA foi desenvolvido pela Alexion, unidade da AstraZeneca dedicada a doenças raras. A empresa é responsável pelo desenvolvimento e pela disponibilização do medicamento nos mercados em que ele possui autorização.

Importação do KLYGEFA

Quando um medicamento não está disponível para aquisição regular no Brasil, a importação pode ser uma alternativa para pacientes que possuem indicação médica, desde que sejam atendidos os requisitos legais e sanitários aplicáveis.

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