DEFITELIO (Defibrotide): como funciona o medicamento indicado para doença veno-oclusiva hepática

O DEFITELIO é um medicamento de uso hospitalar cujo princípio ativo é o defibrotide. Ele é indicado para o tratamento de uma condição rara e grave chamada doença veno-oclusiva hepática (VOD), também conhecida como síndrome de obstrução sinusoidal (SOS). Essa complicação pode ocorrer após o transplante de células-tronco hematopoéticas, popularmente conhecido como transplante de medula óssea.

O que é a doença veno-oclusiva hepática (VOD)?

A doença veno-oclusiva hepática ocorre quando pequenos vasos sanguíneos localizados dentro do fígado sofrem lesões e acabam ficando bloqueados. Isso dificulta a circulação sanguínea normal no órgão, provocando inflamação, aumento da pressão dentro do fígado e comprometimento de sua função.

Na maioria dos casos, essa condição surge após tratamentos intensivos de quimioterapia realizados antes do transplante de medula óssea. Os medicamentos utilizados podem causar danos ao revestimento interno dos vasos sanguíneos hepáticos, favorecendo a formação de obstruções.

A doença é considerada rara, mas extremamente grave. Sem tratamento adequado, pode evoluir rapidamente para insuficiência hepática, renal e pulmonar, apresentando elevada taxa de mortalidade.

Quais são os principais sintomas?

Os sintomas mais comuns incluem:

– Ganho rápido de peso por retenção de líquidos;

– Inchaço abdominal;

– Dor na região superior direita do abdômen;

– Aumento do tamanho do fígado;

– Pele e olhos amarelados (icterícia);

– Acúmulo de líquido na cavidade abdominal (ascite);

– Falta de ar;

– Diminuição da função renal;

– Cansaço intenso

Os sintomas geralmente aparecem nas primeiras semanas após o transplante e exigem acompanhamento médico imediato.

Qual a faixa etária e o sexo mais afetados?

A doença não apresenta predominância significativa entre homens e mulheres. O principal fator de risco é a realização de transplante de medula óssea associado a tratamentos quimioterápicos intensivos.

Pode ocorrer tanto em crianças quanto em adultos. O DEFITELIO possui aprovação para uso em pacientes adultos, adolescentes, crianças e bebês a partir de um mês de idade.

A doença tem cura?

A doença veno-oclusiva hepática grave pode ser revertida quando identificada precocemente e tratada de forma adequada. Entretanto, sem tratamento específico, a mortalidade historicamente ultrapassa 75% em muitos casos graves.

Por esse motivo, o diagnóstico rápido e o início imediato da terapia são fundamentais para aumentar as chances de recuperação.

Como o medicamento DEFITELIO age?

O DEFITELIO é administrado por infusão intravenosa e atua protegendo o endotélio, que é o revestimento interno dos vasos sanguíneos. Além disso, o medicamento ajuda a reduzir a formação de obstruções e favorece a dissolução de pequenos coágulos que prejudicam a circulação dentro do fígado.

Em linguagem simples, esse remédio ajuda a restaurar o fluxo sanguíneo normal nos vasos lesionados, reduzindo os danos causados pela doença e permitindo que o fígado volte a funcionar adequadamente.

Estudos avaliados pela FDA demonstraram melhora das taxas de sobrevivência em pacientes tratados com defibrotide quando comparados aos resultados históricos obtidos apenas com cuidados de suporte.

Qual o preço do DEFITELIO?

Os valores são apenas estimativas e podem variar conforme a cotação cambial, protocolo médico e disponibilidade internacional do medicamento.

Importação do medicamento

O medicamento DEFITELIO (defibrotide) pode ser importado para pessoa física por meio da Primedicin Assessoria em Importação de Medicamentos. Consulte disponibilidade, documentação necessária e valores atualizados para importação.

Fontes consultadas

• FDA – U.S. Food and Drug Administration
• EMA – European Medicines Agency
• DEFITELIO® Prescribing Information