LUXTURNA (voretigene neparvovec): Aprovado pelo FDA o tratamento para Perda de Visão Congênita

A FDA, agência americana que regula medicamentos, aprovou a primeira terapia genética capaz de reverter um tipo de cegueira. A terapia celular chamada comercialmente de LUXTURNA (voretigene neparvovec), da empresa americana Spark Therapeutics, será indicada para um tipo de doença hereditária da retina que provoca uma progressiva perda da visão a partir da infância ou adolescência, e acaba levando à cegueira total. Acredita-se que nos Estados Unidos, cerca de 1.000 a 2.000 pessoas apresentem a mutação.

A nova terapia, que é a primeira aprovada no país para uma doença genética da retina, age corrigindo diretamente nas células da retina uma mutação genética que reduz ou impede a produção de uma proteína essencial para a visão normal.

“A aprovação de hoje marca outro ‘primeiro’ no campo da terapia genética – tanto em como a terapia funciona como na expansão do uso de terapia genética além do tratamento do câncer para o tratamento da perda de visão – e esse marco reforça o potencial dessa abordagem revolucionária no tratamento de uma ampla gama de doenças desafiadoras. O ponto culminante de décadas de pesquisa resultou em três aprovações de terapia genética este ano para pacientes com doenças graves e raras. Eu acredito que a terapia genética se tornará um pilar no tratamento, e talvez na cura, em muitas das nossas doenças mais devastadoras e intratáveis ”, disse o comissário Scott Gottlieb da FDA em comunicado oficial.

O LUXTURNA é indicado para crianças e adultos com casos confirmados de distrofia retinal provocada por mutações bialélicas do gene RPE65, ou seja, em ambas cópias do DNA herdadas do pai e da mãe. A terapia funciona por meio da introdução de uma cópia normal do gene em células da retina com a ajuda de adenovírus que a levam ao núcleo das células defeituosas. Isso permite que as células passem a produzir a proteína que converte a luz em um sinal elétrico que pode ser transmitido pelo nervo ótico, efetivamente restaurando a visão.

No BRASIL os pacientes podem ter acesso a este medicamento através da importação por pessoa física, mediante a apresentação da prescrição médica e alguns documentos pessoais.

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LUXTURNA (voretigene neparvovec) é um medicamento e seu uso pode oferecer riscos. Procure um médico ou um farmacêutico. Leia a bula.

Fontes:

bbc.com/portuguese/geral-36531873

https://retinabrasil.org.br/aprovado-pelo-fda-o-tratamento-para-amaurose-congenita-de-leber-e-retinose-pigmentar-rpe65/

https://luxturna.com/about-luxturna/