Tudo sobre o FIRDAPSE: tratamento para uma doença neuromuscular rara

O FIRDAPSE é um medicamento cujo princípio ativo é a amifampridina (amifampridine), indicado para o tratamento da síndrome miastênica de Lambert-Eaton (LEMS), uma doença neuromuscular autoimune rara que causa fraqueza muscular progressiva. O medicamento foi aprovado pela FDA e pela EMA como tratamento sintomático da doença e é considerado um importante avanço para pacientes que convivem com essa condição rara.

O que é a síndrome miastênica de Lambert-Eaton?

A síndrome miastênica de Lambert-Eaton (LEMS) é uma doença autoimune em que o sistema imunológico produz anticorpos que atacam os canais de cálcio presentes nas terminações nervosas.

Esse ataque reduz a liberação de acetilcolina, substância responsável por transmitir os impulsos nervosos para os músculos. Como consequência, os músculos recebem menos estímulos para se contrair, causando fraqueza e dificuldade para realizar movimentos.

Em cerca de metade dos casos, a LEMS está associada ao câncer de pulmão de pequenas células, podendo inclusive ser um dos primeiros sinais da doença. Nos demais pacientes, a síndrome ocorre de forma autoimune, sem relação com tumores.

Quais são os principais sintomas?

Os sintomas costumam surgir de forma gradual e incluem:

– Fraqueza muscular, principalmente nas pernas;

– Dificuldade para subir escadas ou levantar da cadeira;

– Cansaço intenso;

– Dificuldade para caminhar;

– Boca seca;

– Visão dupla ou visão embaçada;

– Queda das pálpebras;

– Diminuição dos reflexos;

– Em alguns casos, dificuldade para engolir.

Uma característica da doença é que alguns pacientes apresentam melhora temporária da força muscular após pequenos períodos de exercício.

Qual a faixa etária e o sexo mais afetados?

A síndrome miastênica de Lambert-Eaton é considerada uma doença rara e pode acometer homens e mulheres.

Quando associada ao câncer de pulmão de pequenas células, ocorre com maior frequência em homens acima dos 50 anos, especialmente fumantes. Já a forma autoimune pode surgir em adultos de diferentes idades e é relativamente mais comum em mulheres.

A doença tem cura?

Atualmente, a síndrome miastênica de Lambert-Eaton não possui cura.

O tratamento tem como objetivo melhorar a comunicação entre nervos e músculos, reduzir os sintomas, aumentar a força muscular e tratar a doença de base quando houver associação com câncer.

Com acompanhamento adequado, muitos pacientes conseguem recuperar parte da capacidade funcional e melhorar significativamente a qualidade de vida.

Como o medicamento FIRDAPSE age?

O FIRDAPSE® atua bloqueando os canais de potássio presentes nas terminações nervosas.

Esse bloqueio prolonga o impulso elétrico nos nervos, permitindo que uma quantidade maior de acetilcolina seja liberada na junção entre o nervo e o músculo.

Em linguagem simples, esse remédio ajuda os nervos a enviarem sinais mais fortes para os músculos, melhorando a força muscular e facilitando movimentos como caminhar, levantar-se e realizar atividades do dia a dia.

O medicamento demonstrou, em estudos clínicos, melhora da força muscular, da mobilidade e da capacidade funcional dos pacientes com LEMS, sendo atualmente considerado o tratamento de primeira linha para o controle dos sintomas da doença.

Sobre o fabricante

O FIRDAPSE é comercializado pela Catalyst Pharmaceuticals nos Estados Unidos. Na Europa, o medicamento foi inicialmente desenvolvido pela BioMarin e posteriormente passou a integrar o portfólio da SERB Pharmaceuticals.

A amifampridina recebeu a designação de medicamento órfão devido à raridade da síndrome miastênica de Lambert-Eaton e permanece como a principal terapia específica aprovada para essa doença.

Qual o preço do FIRDAPSE?

Os valores podem sofrer alterações conforme a cotação do dólar, a dose prescrita e a disponibilidade internacional do medicamento.

O medicamento FIRDAPSE (amifampridina) pode ser importado para pessoa física por meio da Primedicin Assessoria em Importação de Medicamentos. Consulte disponibilidade, documentação necessária e valores atualizados para importação.

Fontes consultadas

• U.S. Food and Drug Administration (FDA)
• European Medicines Agency (EMA)
• Catalyst Pharmaceuticals