Tudo sobre o OJEMDA: terapia-alvo para crianças com glioma de baixo grau

O OJEMDA é um medicamento cujo princípio ativo é o tovorafenibe (tovorafenib), desenvolvido pela Day One Biopharmaceuticals e comercializado na Europa pela Ipsen. É indicado para o tratamento de pacientes a partir de 6 meses de idade com glioma pediátrico de baixo grau (pLGG) que apresenta alterações no gene BRAF (fusão, rearranjo ou mutação V600) e que apresentou progressão após um ou mais tratamentos sistêmicos anteriores. O medicamento representa um importante avanço por ser a primeira terapia sistêmica aprovada especificamente para alguns casos desse tipo de tumor cerebral infantil.

O que é o glioma pediátrico de baixo grau?

O glioma pediátrico de baixo grau é o tumor cerebral mais frequente na infância.

Ele se desenvolve a partir das células de sustentação do sistema nervoso (células da glia) e, apesar de geralmente crescer lentamente, pode comprometer funções importantes como visão, equilíbrio, coordenação motora, aprendizagem e desenvolvimento, dependendo da região do cérebro afetada.

Em parte dos pacientes, o tumor apresenta alterações no gene BRAF, responsáveis por estimular o crescimento descontrolado das células tumorais.

Quais são os principais sintomas?

Os sintomas variam conforme a localização do tumor, podendo incluir:

– Dor de cabeça persistente;

– Náuseas e vômitos;

– Alterações da visão;

– Dificuldade para caminhar ou manter o equilíbrio;

– Convulsões;

– Fraqueza em braços ou pernas;

– Alterações no comportamento ou na aprendizagem;

– Aumento do perímetro da cabeça em crianças pequenas.

Qual a faixa etária e o sexo mais afetados?

O glioma pediátrico de baixo grau ocorre principalmente em crianças, sendo mais frequentemente diagnosticado antes dos 10 anos de idade.

Meninos e meninas podem desenvolver a doença, sem diferença importante na incidência entre os sexos.

A doença tem cura?

Em alguns casos, especialmente quando o tumor pode ser completamente removido por cirurgia, existe possibilidade de cura.

Entretanto, quando o glioma não pode ser totalmente retirado ou volta a crescer após o tratamento, o objetivo passa a ser controlar a doença, preservar as funções neurológicas e melhorar a qualidade de vida da criança.

Como o medicamento OJEMDA age?

O OJEMDA é um inibidor da proteína RAF, atuando diretamente sobre a via de sinalização alterada pelo gene BRAF.

Ao bloquear essa proteína, o medicamento reduz os sinais que estimulam o crescimento e a multiplicação das células tumorais, retardando a progressão da doença.

Em linguagem simples, esse remédio atua como um bloqueador do “comando” que faz o tumor crescer, ajudando a controlar o desenvolvimento das células cancerígenas.

O medicamento é administrado por via oral, na forma de comprimidos ou suspensão oral, uma vez por semana, podendo ser utilizado com ou sem alimentos. Estudos clínicos demonstraram respostas duradouras em crianças com glioma de baixo grau que já haviam recebido outros tratamentos.

Sobre o fabricante

O OJEMDA foi desenvolvido pela Day One Biopharmaceuticals. O medicamento recebeu aprovação acelerada da FDA em abril de 2024 e obteve autorização condicional da Agência Europeia de Medicamentos (EMA) em abril de 2026 para pacientes com glioma pediátrico de baixo grau com alterações no gene BRAF após tratamento prévio.

Qual o preço do OJEMDA?

Os valores são aproximados e podem sofrer alterações conforme a cotação da moeda, o esquema terapêutico e a disponibilidade internacional.

O medicamento OJEMDA (tovorafenibe) pode ser importado para pessoa física por meio da Primedicin Assessoria em Importação de Medicamentos. Consulte disponibilidade, documentação necessária e valores atualizados para importação.

Fontes consultadas

• U.S. Food and Drug Administration (FDA)
• European Medicines Agency (EMA)
• Day One Biopharmaceuticals