Zolgensma – Tratamento para crianças com atrofia muscular espinhal (AME)

No dia 24/05/2019, o FDA, órgão americano equivalente à Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa), aprovou a comercialização do medicamento ZOLGENSMA (onasemnogene abeparvovec-xioi).

O remédio ZOLGENSMA, criado pela empresa AveXis, da Novartis, usa terapia gênica para combater a atrofia muscular espinhal (AME) em crianças, uma doença genética rara que leva à morte nos primeiros anos de vida, causando uma degeneração nos neurônios e paralisia progressiva. Cerca de 90% dos pacientes com o problema morrem aos 2 anos de idade.

Aqueles que nascem com AME têm baixos níveis da proteína que possibilita os movimentos, a SMN.

O cérebro precisa dela para ser capaz de enviar ordens para os músculos através dos nervos que descem pela medula.

A AME pode ser de quatro tipos e se manifesta principalmente na infância. O tipo 1 é o mais agressivo, e é muito raro que crianças que sofrem dele completem 2 anos de idade.

Os pacientes com os tipos 2 e 3 também têm uma expectativa de vida reduzida, pois não conseguem movimentar bem ou completamente os músculos e eles atrofiam.

Os do tipo 4 podem atingir a idade adulta.

No tratamento com ZOLGENSMA, uma espécie de vírus modificado em laboratório é injetado na veia do paciente e leva uma cópia saudável do gene SMN1 para os neurônios especializados em controlar a contração muscular, impedindo a progressão da doença. É um defeito nesse gene que afeta a produção de uma proteína crucial para a saúde do músculo, o que causa sintomas como a atrofia.

A princípio, o remédio é indicado para crianças de até 2 anos de idade, e os resultados perduram por até meia década após a administração da dose.

Segundo os responsáveis pelo produto, a duração pode ser maior: é preciso esperar a evolução dos pacientes que usaram o ZOLGENSMA, mas os primeiros a experimentar ainda não mostram sinais de perda de efeito.

O ZOLGENSMA foi testado em crianças com menos de dois anos de idade e, dois anos depois, todos aqueles que o receberam em altas doses ainda estavam vivos e sem a necessidade de ajuda para respirar, de acordo com o jornal inglês Financial Times.

Três a cada quatro podiam ficar sentados por pelo menos 30 segundos sem qualquer apoio e havia até dois menores que puderam se levantar e caminhar sozinhos.

No BRASIL os pacientes podem ter acesso a este medicamento através da importação por pessoa física, mediante a apresentação da prescrição médica e alguns documentos pessoais.

A Primedicin pode assessorar a importação do medicamento ZOLGENSMA, consulte-nos para mais informações.

ZOLGENSMA (onasemnogene abeparvovec-xioi) é um medicamento e seu uso pode oferecer riscos. Procure um médico ou um farmacêutico. Leia a bula.

Fontes:

https://www.metropoles.com/saude/

https://epocanegocios.globo.com/Vida/noticia/