Tudo sobre o HYMPAVZI: tratamento moderno para hemofilia A e B

O HYMPAVZI é um medicamento cujo princípio ativo é o marstacimabe (marstacimab-hncq), desenvolvido pela Pfizer para a prevenção de episódios de sangramento em pessoas com hemofilia A e hemofilia B. Trata-se de um anticorpo monoclonal administrado por injeção subcutânea semanal que representa uma nova abordagem no tratamento da hemofilia, pois atua sem utilizar fatores de coagulação. Inicialmente aprovado para pacientes sem inibidores, o medicamento teve posteriormente sua indicação ampliada pela FDA para incluir pacientes com ou sem inibidores em faixas etárias específicas.

O que é a hemofilia?

A hemofilia é uma doença genética rara que compromete a coagulação do sangue.

Ela ocorre porque o organismo produz pouca quantidade ou nenhuma quantidade dos fatores de coagulação responsáveis por controlar os sangramentos. Na hemofilia A, existe deficiência do fator VIII. Já na hemofilia B, o problema está na deficiência do fator IX.

Como consequência, pequenos traumas podem provocar sangramentos prolongados, além de hemorragias espontâneas em articulações e músculos.

Quais são os principais sintomas?

Os sintomas mais comuns incluem:

– Sangramentos prolongados após cortes ou cirurgias;

– Hematomas frequentes;

– Sangramentos nas articulações (hemartroses);

– Dor e inchaço nas articulações;

– Sangramentos musculares;

– Sangramento nasal frequente;

– Presença de sangue na urina ou nas fezes em alguns pacientes.

Sem tratamento adequado, os episódios repetidos de sangramento podem causar lesões permanentes nas articulações.

Qual a faixa etária e o sexo mais afetados?

A hemofilia é uma doença hereditária ligada ao cromossomo X.

Por esse motivo, acomete principalmente homens, enquanto as mulheres geralmente são portadoras da alteração genética, embora algumas também possam apresentar sintomas.

Os sinais costumam aparecer ainda na infância, especialmente quando a doença é moderada ou grave.

A hemofilia tem cura?

Atualmente, a hemofilia não possui cura definitiva, embora a terapia gênica represente uma alternativa para alguns pacientes específicos.

Na maioria dos casos, o tratamento consiste na prevenção dos sangramentos por meio de medicamentos que melhoram a coagulação ou substituem os fatores de coagulação ausentes, permitindo melhor qualidade de vida e reduzindo complicações.

Como o medicamento HYMPAVZI age?

O HYMPAVZI atua bloqueando uma proteína chamada TFPI (Inibidor da Via do Fator Tecidual).

Essa proteína normalmente reduz a formação do coágulo. Ao bloquear sua ação, o medicamento permite que o organismo produza coágulos de forma mais eficiente, compensando parcialmente a deficiência dos fatores VIII ou IX.

Em linguagem simples, esse remédio ajuda o sangue a coagular com mais facilidade, diminuindo o número de episódios de sangramento mesmo em pessoas que possuem deficiência dos fatores de coagulação.

O medicamento é aplicado por via subcutânea uma vez por semana. O tratamento inicia-se com uma dose de ataque de 300 mg, seguida de doses semanais de 150 mg. Estudos clínicos demonstraram redução expressiva da frequência anual de sangramentos quando comparado aos tratamentos convencionais.

Sobre o fabricante

O HYMPAVZI é fabricado pela Pfizer, uma das maiores empresas biofarmacêuticas do mundo.

O medicamento recebeu aprovação da U.S. Food and Drug Administration (FDA) em outubro de 2024 para profilaxia da hemofilia A e B e, em 2026, teve sua indicação ampliada para incluir novos grupos de pacientes, incluindo pessoas com inibidores e crianças a partir de 6 anos em determinadas situações.

Qual o preço do HYMPAVZI?

Os valores podem sofrer alterações conforme a cotação do dólar, o protocolo médico e a disponibilidade internacional do medicamento.

O medicamento HYMPAVZI (marstacimabe) pode ser importado para pessoa física por meio da Primedicin Assessoria em Importação de Medicamentos. Consulte disponibilidade, documentação necessária e valores atualizados para importação.

Fontes consultadas

• U.S. Food and Drug Administration (FDA)
• Pfizer
• European Medicines Agency (EMA)