PEMAZYRE (Pemigatinib): terapia direcionada para tumores com alterações FGFR

O PEMAZYRE, cujo princípio ativo é o pemigatinib, é um medicamento oncológico de terapia-alvo utilizado no tratamento de determinados tipos de câncer que apresentam alterações específicas nos receptores do fator de crescimento de fibroblastos, conhecidos pela sigla FGFR.

O medicamento é utilizado principalmente em adultos com colangiocarcinoma, um tipo de câncer que se desenvolve nos canais biliares, quando o tumor apresenta uma fusão ou rearranjo do gene FGFR2 e a doença avançou após pelo menos uma linha anterior de tratamento sistêmico. Nos Estados Unidos, o pemigatinibe também possui indicação para adultos com neoplasias mieloides/linfoides com rearranjo de FGFR1, quando a doença é recidivada ou refratária.

O que é o PEMAZYRE?

O PEMAZYRE é um medicamento administrado por via oral que pertence à classe dos inibidores de tirosina-quinase.

Seu princípio ativo, o pemigatinib, atua principalmente sobre os receptores FGFR1, FGFR2 e FGFR3. Algumas células cancerígenas apresentam alterações nesses receptores ou nos genes responsáveis por sua produção, fazendo com que sinais relacionados ao crescimento e à sobrevivência celular permaneçam excessivamente ativos.

Ao bloquear essas vias, o pemigatinib pode dificultar a multiplicação e a progressão das células tumorais.

Para que serve?

A principal indicação do PEMAZYRE na Europa é o tratamento de adultos com colangiocarcinoma localmente avançado ou metastático que apresenta uma fusão ou rearranjo de FGFR2 e cuja doença progrediu após pelo menos uma linha anterior de tratamento sistêmico.

Nos Estados Unidos, o medicamento também é aprovado para adultos com neoplasias mieloides/linfoides com rearranjo de FGFR1, quando a doença é recidivada ou refratária.

A indicação, portanto, não depende apenas do tipo de câncer. É necessário identificar a alteração molecular específica do tumor.

O que é o colangiocarcinoma?

O colangiocarcinoma é um câncer que se origina nos ductos biliares, estruturas responsáveis por transportar a bile produzida pelo fígado até o intestino.

É uma doença relativamente rara e pode ocorrer em diferentes regiões das vias biliares. Quando está em estágio avançado, pode atingir outros órgãos ou não ser possível removê-la completamente por cirurgia.

Entre os possíveis sintomas estão:

– pele e olhos amarelados;

– urina escura;

– fezes claras;

– coceira;

– dor abdominal;

– perda de peso;

– perda de apetite;

– cansaço;

– febre em alguns casos.

Entretanto, os sintomas podem variar de acordo com a localização do tumor e o estágio da doença.

Quem pode desenvolver a doença?

O colangiocarcinoma pode ocorrer em homens e mulheres e, embora possa aparecer em diferentes idades, é diagnosticado principalmente em adultos e pessoas mais velhas.

Alguns fatores podem aumentar o risco, como determinadas doenças das vias biliares, inflamações crônicas e algumas condições que afetam o fígado e os ductos biliares.

No caso do tratamento com pemigatinib, entretanto, a idade e o sexo não são suficientes para determinar a indicação. O fator fundamental é a presença da alteração molecular FGFR2 ou, nas indicações específicas, FGFR1.

Como o PEMAZYRE age?

O pemigatinib é um inibidor seletivo dos receptores FGFR1, FGFR2 e FGFR3.

Normalmente, os receptores FGFR participam de processos importantes, como crescimento, divisão e sobrevivência das células. Quando determinadas alterações genéticas fazem com que essas vias permaneçam ativadas de maneira anormal, elas podem contribuir para o desenvolvimento e a progressão do câncer.

O pemigatinib bloqueia a atividade desses receptores e, dessa maneira, interfere nos sinais que estimulam o crescimento das células tumorais.

Por esse motivo, é considerado uma terapia direcionada: seu funcionamento está relacionado a uma característica molecular específica encontrada nas células do tumor.

É necessário realizar um teste genético?

Sim. Para o tratamento do colangiocarcinoma com PEMAZYRE, é necessário confirmar a presença de uma fusão ou rearranjo de FGFR2 antes do início da terapia.

A informação do produto europeu determina que a positividade para a fusão de FGFR2 deve ser conhecida previamente e identificada por meio de um teste diagnóstico apropriado.

Nos Estados Unidos, a indicação para colangiocarcinoma também exige a identificação da alteração FGFR2 por um teste aprovado pela FDA.

Essa avaliação é importante porque o medicamento não é destinado indiscriminadamente a todos os pacientes com câncer das vias biliares.

Como o PEMAZYRE é utilizado?

Para o tratamento do colangiocarcinoma, a dose recomendada na informação de produto europeia é de 13,5 mg uma vez ao dia durante 14 dias, seguida de 7 dias sem o medicamento, formando um ciclo de 21 dias.

Os comprimidos podem ser administrados com ou sem alimentos e devem ser engolidos inteiros.

A dose pode ser reduzida ou o tratamento temporariamente interrompido dependendo dos efeitos adversos apresentados pelo paciente. Existem apresentações de 4,5 mg, 9 mg e 13,5 mg.

Nos casos de neoplasias mieloides/linfoides com rearranjo de FGFR1, a posologia pode seguir um esquema diferente, conforme a indicação aprovada nos Estados Unidos.

PEMAZYRE tem cura para o câncer?

O PEMAZYRE não deve ser considerado uma cura para o câncer.

Seu objetivo é controlar a doença e retardar sua progressão em pacientes que apresentam as alterações moleculares para as quais o medicamento é indicado.

Em um estudo principal que avaliou pacientes com câncer das vias biliares e alterações FGFR2, aproximadamente 37% dos 108 pacientes avaliados apresentaram redução das lesões tumorais, com duração média da resposta de cerca de oito meses.

Os resultados podem variar de acordo com as características da doença e de cada paciente.

Quem fabrica o PEMAZYRE?

O PEMAZYRE é desenvolvido e comercializado pela Incyte Corporation. A empresa comercializa o medicamento nos Estados Unidos, Europa e Japão.

Na União Europeia, o titular da autorização de comercialização é a Incyte Biosciences Distribution B.V.

Importação do PEMAZYRE para o Brasil

Quando um paciente possui indicação médica para um medicamento que precisa ser obtido no exterior, a importação pode ser uma alternativa, desde que realizada de acordo com as exigências sanitárias e com a documentação necessária.

A Primedicin Assessoria em Importação de Medicamentos assessora a importação legal de medicamentos, facilitando o acesso a tratamentos quando eles não estão disponíveis no Brasil. Conte com nossa equipe para acessar seu tratamento com segurança, agilidade e conformidade com a legislação.

Para informações sobre disponibilidade e valores do PEMAZYRE (pemigatinib), é possível consultar a equipe da Primedicin.

Fontes

• European Medicines Agency (EMA) – Pemazyre®
• FDA – Pemazyre®