Tratamento mensal para pacientes com amiloidose hereditária, conheça o WAINZUA

O WAINZUA é um medicamento cujo princípio ativo é o eplontersen, indicado para o tratamento da polineuropatia causada pela amiloidose hereditária mediada pela transtirretina (ATTRv) em adultos. A doença é rara e ocorre quando uma proteína chamada transtirretina (TTR) apresenta alterações e passa a formar depósitos de amiloide em diferentes tecidos, principalmente ao redor dos nervos. O WAINZUA® busca reduzir a produção dessa proteína e, consequentemente, diminuir a formação de novos depósitos. O medicamento foi aprovado pela FDA em 2023 e recebeu autorização para uso na União Europeia em 2025.

O que é a amiloidose hereditária por transtirretina?

A amiloidose hereditária por transtirretina, também chamada de ATTRv, é uma doença genética rara causada por alterações no gene responsável pela produção da transtirretina.

A transtirretina é produzida principalmente pelo fígado e possui funções importantes no transporte de determinadas substâncias no sangue. Quando apresenta uma alteração genética, a proteína pode se tornar instável e se acumular na forma de depósitos de amiloide.

Esses depósitos podem se acumular em diferentes órgãos e tecidos, especialmente nos nervos, prejudicando seu funcionamento e provocando a chamada polineuropatia.

Quais são os principais sintomas?

Os sintomas estão principalmente relacionados ao comprometimento dos nervos e podem incluir:

– Formigamento ou dormência nas mãos e nos pés;

– Sensação de queimação ou dor nos membros;

– Perda de sensibilidade;

– Fraqueza muscular;

– Dificuldade para caminhar;

– Alterações gastrointestinais, como diarreia ou constipação;

– Alterações na pressão arterial;

– Problemas de função sexual;

– Cansaço.

A evolução varia entre os pacientes e, sem tratamento, a doença pode levar a uma perda progressiva da capacidade de caminhar e realizar atividades cotidianas.

Qual a faixa etária e o sexo mais afetados?

A ATTRv pode se manifestar em diferentes idades, dependendo da alteração genética envolvida e do histórico familiar.

A doença pode atingir homens e mulheres, embora algumas variantes genéticas apresentem maior frequência em determinadas populações ou famílias. Por ser hereditária, pessoas que possuem familiares com a doença podem apresentar maior risco.

A doença tem cura?

Atualmente, a amiloidose hereditária por transtirretina não possui uma cura definitiva para a maioria dos pacientes.

Entretanto, existem tratamentos capazes de reduzir a produção da transtirretina ou impedir sua agregação, ajudando a retardar a progressão da doença. Quanto mais cedo o tratamento é iniciado, maiores podem ser as chances de preservar as funções neurológicas.

Como o medicamento WAINZUA age?

O WAINZUA pertence a uma classe de medicamentos chamada oligonucleotídeos antissenso (ASO).

O eplontersen foi desenvolvido para se ligar ao RNA mensageiro responsável por orientar a produção da transtirretina no organismo. Ao se ligar a esse material genético, o medicamento promove sua degradação e reduz a produção da proteína TTR, principalmente no fígado.

Em linguagem simples, esse remédio atua antes mesmo que a transtirretina seja produzida em excesso. Ao diminuir a quantidade dessa proteína no sangue, o tratamento reduz a formação de novos depósitos de amiloide.

O medicamento é administrado por injeção subcutânea uma vez por mês, utilizando um autoinjetor de dose única. A aplicação pode ser feita no abdômen ou na parte superior da coxa; o braço também pode ser utilizado quando a aplicação é realizada por um profissional de saúde ou cuidador.

Em um estudo principal avaliado pela EMA, o nível de transtirretina no sangue caiu aproximadamente 80% após 65 semanas de tratamento, enquanto os pacientes tratados apresentaram uma progressão menor da neuropatia e melhora na qualidade de vida em comparação com o grupo de referência.

Durante o tratamento, é recomendada suplementação de vitamina A, pois a redução da transtirretina também pode diminuir o transporte dessa vitamina no organismo.

Sobre o fabricante

O WAINZUA foi desenvolvido pela Ionis Pharmaceuticals e atualmente possui colaboração com a AstraZeneca, que detém a autorização de comercialização na União Europeia. A FDA aprovou o medicamento nos Estados Unidos em 21 de dezembro de 2023 para o tratamento da polineuropatia da amiloidose hereditária mediada pela transtirretina em adultos.

Na União Europeia, o Wainzua recebeu autorização de comercialização em 6 de março de 2025, com indicação para adultos com ATTRv e polineuropatia nos estágios 1 e 2.

Qual o preço do WAINZUA?

O preço do WAINZUA pode variar significativamente conforme o país, o sistema de saúde, a apresentação e as condições de fornecimento. Como não encontrei, nas fontes oficiais consultadas, um preço internacional único e atualizado que permita fazer uma conversão confiável, não é adequado apresentar uma faixa de preço como se fosse oficial.

Para uma estimativa de importação para o Brasil, é necessário considerar a cotação vigente, a apresentação prescrita, a quantidade necessária e os custos envolvidos no processo de importação.

O medicamento WAINZUA (eplontersen) pode ser importado para pessoa física por meio da Primedicin Assessoria em Importação de Medicamentos. Consulte disponibilidade, documentação necessária e valores atualizados para importação.

Fontes consultadas

• U.S. Food and Drug Administration (FDA)
• European Medicines Agency (EMA)
• FDA – Orphan Drug Designations and Approvals